这是一种医学治疗，包括插入不存在的基因，这些基因不产生不正确或不正确蛋白质的蛋白质，目的是修饰患者的遗传信息，从而避免或治愈遗传性疾病。
它包括将遗传物质转移到个体的细胞或组织，以使细胞履行新功能或修复或干预现有功能。
就如何治疗遗传性疾病而言，基因疗法代表了医学领域的一项创新。它被认为是最好的选择，但同时它也是最大的挑战，因为它是最复杂的技术。
它的主要优点是可以通过转移疾病的正确版本来攻击问题的根源，即导致疾病的缺陷基因。
另一方面，主要和最大的挑战是将转移的遗传物质正确地定向到需要基因发挥其功能的细胞或组织，或者以与健康人最相似的方式来调控导入的基因。 。
有三种应用基因疗法的策略或方法，分别是：
- 离体：包括必须在患者体内修复的细胞的提取。它们在实验室中修复，然后再植入被治疗者的体内。
- 原位：包括将修复基因直接引入有缺陷的细胞或组织。
- 体内：它是将校正基因直接施用于患者，从而达到治疗点。
为了进行基因治疗，必须使用载体，该载体是将基因转运到细胞中的载体。这可以是病毒的或非病毒的。
病毒载体是：逆转录病毒，腺病毒，腺伴随病毒和疱疹病毒。非病毒性疾病包括：轰击粒子，直接注射DNA或RNA以及引入可被靶组织或细胞的受体识别的分子（接受治疗）。
该来的基因转移到人类的第一次尝试是在1970年取得了血症是，这是一种常染色体隐性遗传病，由于在肝精氨酸酶I基因的突变。该疾病归因于患病儿童的严重神经系统异常。已知有两个孩子被注射了能引起兔子疣的“ Shope乳头瘤”病毒，被当作精氨酸酶I的来源。但是，结果却是未知的，因为它们从未公开。另一个试验是在1980年在意大利和以色列进行了β-地中海贫血病，但结果还没有公布。
1988年，第一个基因转移方案获得批准，其结果发表了。这项正式方案是对两名患有ADA（腺苷脱氨酶）缺乏症的女孩实施的。ADA的基因插入离体地周围血液淋巴细胞，虽然女生的提高，它不能准确地确定什么真正的治疗效果是由于。
今天，尽管基因疗法取得了进步，而基因疗法已被广泛应用于癌症治疗中，但仍有很多改进之处，并且仍是一项实验技术。
